Comment le génie génétique a fixé mon dos stupide | evan dashevsky

Vers l’âge de 15 ans, j’ai commencé à ressentir des douleurs périodiques et douloureuses qui me brûlaient le long des jambes et des omoplates. La douleur devenait parfois si pénible que j'étais obligée de marcher avec une canne et que je pouvais à peine gérer un escalier. Pendant des mois sans sommeil, je boitais et grimacais tout au long de ma journée. Le pire, c’est que médecin après médecin n’était pas en mesure de diagnostiquer le problème et je me suis résigné à en tirer le meilleur parti.

Une fois que j'ai atteint l'âge de 30 ans, je n'en pouvais plus et j'ai décidé de faire quelque chose. Je me suis chargé de continuer à consulter des médecins jusqu'à ce que quelqu'un puisse me dire quel était le problème. Après avoir passé au crible une série de spécialistes, j'ai finalement trouvé le chemin chez un rhumatologue qui m'a diagnostiqué avec une affection inflammatoire, que la science ne comprend pas vraiment, appelée spondylarthrite ankylosante .

Maintenant, cette condition peut être traitée quelque peu avec un régime alimentaire spécial (veuillez ne pas m'envoyer d'informations à ce sujet - je sais), mais les restrictions alimentaires sont assez sévères et les résultats dans mon cas n'étaient pas toujours cohérents. Mais il se trouve que la science moderne a une autre solution.

Mon rhumatologue m'a recommandé de commencer un traitement avec un type de médicament connu sous le nom de médicament biologique (ou parfois "biopharmaceutique"), qui est infiltré directement d'organismes vivants. Je misais beaucoup sur la capacité de la science et de la technologie à rendre le monde meilleur, alors j'étais ouverte à voir ce que ce traitement de pointe pouvait faire pour moi.

Et je suis heureux de dire qu'après un mois environ, les traitements ont fonctionné - en fait, ils ont fonctionné bien mieux que je n'aurais pu l'imaginer. Je n’ai presque plus de douleur depuis deux ans et j’ai même commencé à courir. (Je devrais noter que le médicament que je prenais entraînait de graves effets secondaires potentiels, notamment une diminution du système immunitaire de votre corps, y compris de votre capacité à combattre certains cancers. Pour moi, le compromis en valait la peine.)

Maintenant, ce médicament ne ressemblait à aucun autre que j'avais pris - je devais l'injecter. La plupart des produits biologiques de deuxième génération utilisés pour lutter contre les affections inflammatoires doivent être introduits directement dans le corps au moyen d’une seringue ou d’une perfusion intraveineuse. J'ai dû apprendre à utiliser un stylo jetable en forme d'épi-stylo que je conserve dans mon réfrigérateur. Il y avait une courbe d'apprentissage, mais pas une nette (et il a certainement aidé que je ne suis pas du tout effrayé quand il s'agit d'aiguilles).

Alors, quelle est cette balle magique que j'injecte dans mon corps? Cela vient de sources naturelles, mais en même temps, il n'y a rien de naturel à cela.

Goop magique

Les scientifiques dérivent des médicaments à partir d'organismes vivants depuis toujours - à peu près tous les vaccins que vous avez pris peuvent être considérés comme des produits biologiques. Cependant, la portée de ces médicaments a explosé ces dernières années avec l'avènement des techniques de manipulation génétique.

Bien que la définition exacte du terme "biologique" varie d'un organisme de réglementation à l'autre, le terme est souvent utilisé de nos jours pour désigner les nouvelles catégories de médicaments résultant de techniques qui modifient les cellules à leur niveau génétique fondamental pour les transformer en usines vivantes.

Selon la propre description de la FDA, "Contrairement à la plupart des médicaments synthétisés chimiquement et dont la structure est connue, la plupart des produits biologiques sont des mélanges complexes qui ne sont pas facilement identifiables ou caractérisés". Un grand nombre de ces produits biologiques de deuxième génération (ceux qui sont apparus au cours des 15 dernières années environ, contrairement aux vaccins de première génération tels que les vaccins) ne sont pas reproductibles - par l'homme. Nous ne savons tout simplement pas comment. Cependant, les scientifiques peuvent utiliser des techniques modernes de manipulation génétique pour cajoler des cultures de cellules vivantes. L'histoire des produits biologiques est ridicule: ils peuvent coûter incroyablement cher.

La fabrication de ces médicaments est une entreprise complexe, en particulier à l'échelle industrielle. Non seulement la manipulation des gènes est avancée, mais les cultures cellulaires sont particulièrement sensibles à la contamination et doivent être maintenues dans des environnements très aseptiques et strictement contrôlés par la température, le tout sous la supervision d'un personnel hautement qualifié. Si l’on considère que les bassins de patients sont relativement petits, les prix augmentent inévitablement.

Pourquoi nous cherchons à répondre à des questions stupides

Je ne peux que parler en mon nom personnel et affirmer que ces médicaments ont été une aubaine et ont réellement amélioré ma qualité de vie. Mais je suis aussi fasciné (et même humilié) de voir comment ce traitement ne serait pas possible sans des décennies d’investigation scientifique.

La ligne de l'histoire scientifique - à travers Darwin, Mendel et l'équipe de Watson & Crick - n'avait aucune idée qu'il serait un jour aider un blogueur de technologie d'âge moyen à ne pas boiter dans la douleur pendant des mois. Ils voulaient tous simplement connaître les réponses aux questions étranges et peu pratiques.

C'est pourquoi je m'énerve lorsque j'entends des politiciens vouloir équilibrer leurs budgets au détriment de la recherche scientifique. Bien qu'il existe des moyens d'utiliser au mieux les dollars consacrés à la recherche, leurs avantages sont inestimables - mais pas toujours immédiatement (la physique quantique a mis des décennies à trouver une utilisation dans la fonction des smartphones, de même qu'il a fallu des années pour que les théories d'Einstein soient utilisées dans la configuration satellite).

Nous ne pouvons en aucun cas prédire comment les recherches peu pratiques d’aujourd’hui auront une incidence sur certaines années décisives. C'est pourquoi nous devrions tous souhaiter que nos impôts servent à financer des enquêtes sur des questions étranges et inutiles telles que "les gravitons existent-ils?", "À quoi ressemble Pluton?" Ou "l'univers entier est-il un hologramme?" Répondre à ces questions ne nous apporte pas forcément une nouvelle avancée aujourd'hui - en fait, elles ne le feront probablement pas. Mais ils nous laissent la promesse qu’ils le feront un jour.